Досега една инжекция от най-скъпото лекарство в света струваше 2,1 млн. долара. Лекарството Zolgensma на фармацевтичния гигант Novartis лекува спинална мускулна атрофия – рядко наследствено заболяване, което води до преждевременна смърт, ако не се лекува. Тази рекордна сума обаче вече не е най-високата. Австралийският производител на лекарства CLS Ltd. иска около 3,4 млн. долара за своето лекарство Hemgenix за болестта хемофилия В – за една доза. Според компанията лекарството се прилага само веднъж и намалява очакваното кървене с 54% за година.
„Цената е малко по-висока от очакваното, но има шанс да бъде успешна“, цитира Bloomberg Брад Лонкар, инвеститор в биотехнологии. По думите му от една страна съществуващите лекарства са много скъпи, а от друга, пациентите с хемофилия живеят в постоянен страх от кървене.
Според Питър Маркс, директор на Центъра за биологична оценка и изследвания в САЩ, въпреки постигнатия напредък в лечението на хемофилия, нужните мерки за превенция и лечение на кървенето, се отразяват на качеството на живот на пациентите. Hemgenix е важен напредък в разработването на иновативни терапии за хората, засегнати от болестта.

Досега пациентите с хемофилия получаваха липсващите протеини, т.нар. фактори на кръвосъсирването, нужни на тялото, за да образува съсиреци и да спре кървенето, чрез вливане. При Hemgenix ген, произвеждащ липсващите фактори на кръвосъсирването, се въвежда в черния дроб, където той започва да произвежда отговорния за съсирването протеин.
Генните терапии могат много да подобрят редица тежки състояния, като отстранят причините за тях. Цената на Zolgensma на Novartis AG за бебета със спинална мускулна атрофия беше 2,1 млн. долара, когато бе одобрена през 2019 г., а цената на Zynteglo на Bluebird Bio Inc. за кръвното заболяване бета таласемия беше 2,8 млн. долара по-рано тази година.
Ценообразуването е чувствителен въпрос, особено за нови лекарства и това беше демонстрирано скоро от лекарството Aduhelm за болестта на Алцхаймер на Biogen Inc. в САЩ и на Zynteglo на Bluebird в Европа – високите разходи допринесоха за провала на пазарния старт на лекарството.
Генната терапия ще се произвежда в Лексингтън, Масачузетс, от uniQure NV, която през 2020 г. продаде правата за комерсиализация на Hemgenix на CSL Behring. Според uniQure около 16 млн. души в САЩ и Европа имат хемофилия В. Хемофилия А е по-разпространена, като засяга около 5 пъти повече хора.
ОЩЕ ПО ТЕМАТА:
Лекарствата у нас масово поскъпват, липсват антибиотици
Американските командоси ще пробват хапче против стареене
Учени откриха нов лек срещу рак на белите дробове